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Il tema di cui parliamo oggi è tosto, toccante, carico di emotività, pesante da sostenere come genitore. Vogliamo però parlartene per darti uno spettro d’informazione completo, più consapevole e cristallino.

La paralisi cerebrale in Italia coinvolge 100 mila persone fra adulti e bambini, aggredisce – purtroppo – 1 bambino su 500, una percentuale altissima e spaventosa.

Come agisce la paralisi cerebrale?

Si tratta della disabilità della funzione motoria più comune nei bambini, è causata da un danno o da un anormale sviluppo del cervello.

Questa disfunzione incide sul movimento e sulla postura ma può anche causare problemi a livello cerebrale, disabilità, convulsioni e problemi di udito, vista e parola. Attraverso trattamenti farmacologici e intense e faticose sessioni di fisioterapia più della metà delle persone con paralisi cerebrale riacquisisce con il tempo la capacità di camminare in modo indipendente.

Le famiglie dei pazienti devono portare con sé il fardello delle disabilità permanenti.

Di questi il 25%, come evidenziato dall’Osservatorio Malattie Rare, ha una disabilità grave, 1 su 4 soffre di forme epilettiche, 1 su 3 non riesce a camminare, 1 su 4 non può parlare e 1 su 10 ha gravi disturbi visivi.

Nel mondo sono milioni le persone che ne soffrono, solo in Italia, dicevamo all’inizio, se ne calcolano 100.000, e ogni anno, nel nostro Paese, più di 1.000 nuove persone manifestano questa la disabilità. 

Il potere del sangue delle cellule staminali da cordone ombelicale

Il primo a far uso del sangue del cordone ombelicale per i piccoli pazienti con paralisi cerebrale è stato il Prof. A. Jensen, dell’Università tedesca di Ruhr nel 2009.

Lui e il suo team hanno iniettato cellule staminali autologhe (provenienti cioè dal cordone ombelicale dello stesso bambino) a un bimbo che aveva subito un danno cerebrale in seguito a un arresto cardiaco al momento della nascita.

La combinazione cellule staminali e terapia riabilitativa ha fatto sì che il bambino mostrasse progressivi miglioramenti a livello psicomotorio culminati nella capacità di eseguire corse di resistenza, praticare nuoto e suonare il pianoforte usando con destrezza la mano colpita dal deficit [1].

Paralisi cerebrale: terapia innovativa col sangue del cordone ombelicale

Nel 2010, la dott.ssa Kurtzberg, ha condotto il suo primo studio sulla sicurezza e fattibilità del sangue del cordone ombelicale per il trattamento di disturbi neurologici acquisiti come la paralisi cerebrale [2].

Grazie a questi risultati, nel giugno 2014, la Duke Medicine University ha ricevuto 15 milioni di dollari per sostenere un programma di ricerca innovativo per esplorare ulteriormente l’uso delle cellule del sangue del cordone ombelicale per il trattamento di autismo, ictus, paralisi cerebrale e disturbi cerebrali correlati.

Kurtzberg, considerata un pioniere nello sviluppo e nell’applicazione di terapie innovative soprattutto con il sangue del cordone ombelicale, e un team di ricercatori del Duke University Medical Center studiano ormai da anni l’impiego del sangue del cordone ombelicale per aiutare questi bimbi a fare il loro primo grande passo.

Nei risultati del loro più recente studio clinico, hanno scoperto che “il sangue del cordone ombelicale migliora la connettività dell’intero cervello e la funzione motoria nei piccoli bambini con paralisi cerebrale“.

Oggi, la dott.ssa Kurtzberg continua il suo lavoro in prima linea nella ricerca sulle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale e aiuta direttamente i bambini affetti da tumori maligni e condizioni debilitanti.

In particolare non possiamo non citare i risultati dello studio di fase II della Kurtzberg, condotto su 63 bambini di età compresa tra uno e sei anni con diagnosi di paralisi cerebrale:

Siamo incoraggiati dai risultati di questo studio, che mostra come le infusioni di cellule del sangue del cordone ombelicale possono aiutare a ridurre i sintomi nei bambini con paralisi cerebrale“, ha affermato la stessa dottoressa, aggiungendo “Spero solo che coloro che continuano a gettare il sangue del cordone ombelicale nella spazzatura si rendano conto che è un tesoro“[3].

Altre prove sull’efficacia del sangue cordonale nel trattamento della paralisi cerebrale sono state ottenute dal Dottor Min Young Kim e dai colleghi del CHA Bundang Medical Center in Corea del Sud. Hanno trattato 96 bambini di età compresa tra 10 mesi e 10 anni con sangue del cordone ombelicale. Anche in questo studio sono stati osservati effetti benefici sulla funzione motoria e cognitiva [4].

Torniamo in Italia: la storia di Adriana

Anche nel nostro Bel Paese raccoglie notizie incoraggianti nell’ambito della paralisi cerebrale: siamo nel 2013, la bambina si chiama Adriana a cui sono state trapiantate cellule staminali cordonali proprie conservate presso una struttura privata.

Inserita nel protocollo scientifico coordinato dalla Dott.ssa Kurtzberg, al Duke Medical Center, Adriana ha subito un doppio trapianto di cellule staminali autologhe all’età di tre anni.

Cos’è successo dopo? Adriana ha raggiunto uno sviluppo cognitivo totale, migliorando anche le capacità motorie, relazionali e comunicative.

Oggi lo sviluppo di Adriana è considerato normale.

Come il sangue del cordone ombelicale cura la paralisi cerebrale?

Ci sono alcune scuole di pensiero su come il sangue del cordone ombelicale possa riparare traumi cerebrali o disturbi neurodegenerativi. In generale, possiamo dire che le cellule staminali trapiantate:

  • sostituiscono direttamente le cellule morte o morenti.
  • secernono fattori di crescita che soccorrono indirettamente il tessuto danneggiato.
  • costruiscono un “ponte biologico” che collega la sezione sana del cervello e la sezione danneggiata per facilitare il trasporto di nuove cellule staminali neuronali nell’area che necessita di riparazione.

Studi clinici in corso

Un altro studio clinico presso la Duke University sta esaminando gli effetti della terapia del tessuto cordonale ricco di cellule staminali mesenchimali (MSC in inglese) che sembrano rilasciare   sostanze che promuovono il naturale processo di riparazione del cervello nei bambini con paralisi cerebrale [5].

Oltre agli studi Duke, in altri centri in tutto il mondo sono in corso sperimentazioni cliniche che utilizzano il sangue del cordone ombelicale nel trattamento della paralisi cerebrale [6].

Il dottor James Carroll, il principale ricercatore di uno studio condotto presso l’Università di Augusta in merito a questi trattamenti, afferma che “il trapianto autologo di cellule staminali, in cui il ricevente è anche il donatore, è la forma più sicura di trapianto di cellule staminali perché non comporta alcuna minaccia di rigetto per il sistema immunitario” [7].

Non possiamo che essere più d’accordo.

 

Fonti:

  1. First Autologous Cord Blood Therapy for Pediatric Ischemic Stroke and Cerebral Palsy Caused by Cephalic Molding during Birth: Individual Treatment with Mononuclear Cells. Jensen A & Hamelmann E. 2016 Case Report Transplantation: 1717426
  2. Jessica Sun  June Allison  Colleen McLaughlin  Linda Sledge  Barbara Waters‐Pick  Stephen Wease  Joanne Kurtzberg, Differences in quality between privately and publicly banked umbilical cord blood units: a pilot study of autologous cord blood infusion in children with acquired neurologic disorders. Transfusion.2010 Sep;50(9):1980-7.
  3. Jessica M Sun , Allen W Song , Laura E Case , Mohamad A Mikati  Kathryn E Gustafson 5, Ryan Simmons , Ricki Goldstein , Jodi Petry , Colleen McLaughlin , Barbara Waters-Pick , Lyon W Chen, Stephen Wease , Beth Blackwell , Gordon Worley , Jesse Troy , Joanne Kurtzberg . Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells Transl Med . 2017 Dec
  4. Kyunghoon Min,a Junyoung Song,a Jin Young Kang,a Jooyeon Ko,a Ju Seok Ryu,a Myung Seo Kang,b,c Su Jin Jang,d Sang Heum Kim,e Doyeun Oh,f Moon Kyu Kim,g Sung Soo Kim,h and MinYoung Kima. Umbilical Cord Blood Therapy Potentiated with Erythropoietin for Children with Cerebral Palsy: A Double-blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial. Stem Cells. 2013 Mar; 31(3): 581–591.
  5. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03473301
  6. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01072370][https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02866331
  7. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01072370