Cellule staminali, speranza di vita e possibilità di cura
Con le cellule staminali la medicina moderna ha raggiunto traguardi impensabili.
L’uso di queste cellule ha aperto nuove prospettive, donato speranza di vita e possibilità di cura a chi non ne aveva. Grande è il potenziale di queste cellule, soprattutto nel trattamento di malattie incurabili o danni permanenti.
La ricerca compie passi da gigante. La maggior parte degli studi riguarda le cellule staminali adulte con l’obiettivo di trattare pazienti colpiti da traumi o patologie gravi quali disfunzioni cardiache, ictus, lesioni spinali. Sul sito governativo statunitense ClinicalTrials.gov curato dagli istituti nazionali per la sanità (National Institutes of Health), si può trovare un elenco completo delle sperimentazioni in corso [1].
Era il 1988 quando venne eseguito il primo trapianto di cellule staminali, in Francia, su un bambino affetto da Anemia di Fanconi e da quel momento nulla è più stato come prima.
Cellule staminali da cordone ombelicale, perché?
Ad oggi, secondo le stime del National Cord Blood Program, sono stati eseguiti oltre 35.000 trapianti di cellule cordonali in tutto il mondo. Il cordone ombelicale è diventata la seconda fonte di prelievo dopo il midollo osseo.
Ma cosa hanno le cellule staminali cordonali in più rispetto alle altre?
Sono giovani, con una maggiore capacità di rigenerarsi e di differenziarsi. Sono disponibili immediatamente. Sono sempre e in qualsiasi circostanza compatibili con il donatore ed utilizzabili anche dagli altri membri della famiglia. Hanno un basso rischio di rigetto.
L’unico svantaggio collegato all’utilizzo di queste cellule potrebbe essere rappresentato dalla quantità relativamente piccola che può essere contenuta in alcune unità di sangue prelevato, quantità comunque sufficiente per un utilizzo tangibile soprattutto in campo pediatrico.
Uno svantaggio che non spaventa
L’uso di cellule staminali cordonali è comunque possibile anche in pazienti adulti.
Lo svantaggio correlato all’esiguo numero di cellule staminali per unità di sangue può essere superato attraverso l’infusione di quantità maggiori di sangue cordonale. Il vero plus ce lo regala ancora una volta la ricerca con lo sviluppo di una tecnica, l’espansione ex vivo, che consente, in laboratorio, di aumentare il numero di cellule staminali presenti in un campione.
Come funziona l’espansione ex vivo? Ce lo racconta la ricerca
È iniziato tutto nel 2014, in Canada. Un team di ricercatori del dipartimento di ematologia dell’ospedale Maisonneuve-Rosemont di Montreal osserva un piccolo gruppo di molecole proteiche, con caratteristiche chimiche simili, capaci di promuovere l’espansione ex vivo delle cellule del sangue del cordone ombelicale umano. Questi ricercatori hanno osservato, grazie all’azione di queste proteine, una ripresa, per almeno 6 mesi, dell’emopoiesi (produzione di cellule del sangue) in topi con sistema immunitario compromesso.
UM171, è questo il nome dato al complesso proteico, si è caratterizzato come un potenziale candidato per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e per la terapia genica [2].
UM171, un nuovo studio
Il Lancet, una delle più prestigiose riviste scientifiche di tutto il mondo ha pubblicato uno studio che si è concluso lo scorso anno.
Lo studio riguardava la somministrazione di sangue del cordone ombelicale espanso con UM171 in pazienti oncologici.
Allo studio hanno partecipato, in 2 tempi, 22 pazienti, in due ospedali del Canada.
Lo studio è stato diviso in due parti.
La prima fase ha riguardato la somministrazione di due unità di sangue cordonale (una espansa con UM171 e l’altra non sottoposta a trattamento) al fine di valutare l’attecchimento delle cellule espanse.
Una volta stabilito l’attecchimento è stata avviata la fase 2 della ricerca durante la quale i pazienti designati hanno ricevuto una singola dose di sangue cordonale espanso con UM171 per stabilire la minima dose di sangue che garantisse l’attecchimento.
I pazienti idonei allo studio avevano le seguenti caratteristiche: età compresa tra i 3 e i 64 anni, peso superiore ai 12 Kg, affetti da una neoplasia ematologica con un’indicazione per trapianto di cellule staminali allogenico (da donatore) senza avere un donatore compatibile.
I risultati preliminari suggeriscono che l’espansione delle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale con UM171 è possibile, sicura e consente l’uso di iniezioni singole senza compromettere l’attecchimento. Il sangue del cordone ombelicale espanso con UM171 potrebbe avere il potenziale per superare gli svantaggi di altri trapianti di sangue del cordone ombelicale mantenendo i benefici del basso rischio di GVHD cronica e recidiva [3].
Un futuro possibile
In un futuro ancora più lontano, il trapianto di staminali rappresenterà una possibilità nella cura di malattie ereditarie o acquisite che colpiscono il sistema nervoso o muscolare, come la distrofia di Duchenne, la sclerosi multipla, la sclerosi laterale amiotrofica e il morbo di Alzheimer. La strada è ovviamente ancora lunga e complessa e tanti sono gli ostacoli etici, di sicurezza e di efficacia da superare.
Ma la ricerca continua e nuovi scenari di speranza si apriranno per migliorare la vita di ognuno noi.
- https://www.clinicaltrials.gov
- Iman Fares 1, Jalila Chagraoui 1, Yves Gareau 2, Stéphane Gingras 2, Réjean Ruel 2, Nadine Mayotte 1, Elizabeth Csaszar 3, David J H F Knapp 4, Paul Miller 4, Mor Ngom 4, Suzan Imren 4, Denis-Claude Roy 5, Kori L Watts 6, Hans-Peter Kiem 7, Robert Herrington 8, Norman N Iscove 9, R Keith Humphries 4, Connie J Eaves 4, Sandra Cohen 5, Anne Marinier 2, Peter W Zandstra 3, Guy Sauvageau. Cord blood expansion. Pyrimidoindole derivatives are agonists of human hematopoietic stem cell self-renewal. Science. 2014 Sep 19;345(6203):1509-12. doi: 10.1126/science.1256337.
- Sandra Cohen, Jean Roy, Silvy Lachance, Jean-Sébastien Delisle, Anne Marinier, Lambert Busque, Denis-Claude Roy, Frédéric Barabé, Imran Ahmad, Nadia Bambace, Léa Bernard, Thomas Kiss, Philippe Bouchard, Pierre Caudrelier, Sévérine Landais, Fannie Larochelle, Jalila Chagraoui, Bernhard Lehnertz, Sophie Corneau, Elisa Tomellini, Jeroen J A van Kampen, Jan J Cornelissen, Maude Dumont-Lagacé, Mégane Tanguay, Qi Li, Sébastien Lemieux, Peter W Zandstra, Guy Sauvageau. Hematopoietic stem cell transplantation using single UM171-expanded cord blood: a single-arm, phase 1–2 safety and feasibility study Lancet Haematol 2019