Una recente analisi della ricerca sulle terapie cellulari nelle malattie autoimmuni riporta nuovi dati sullo studio delle cellule staminali mesenchimali nel lupus eritematoso sistemico (LES), con particolare attenzione alle cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale (UC-MSC) nei pazienti con malattia attiva e refrattaria.
La pubblicazione, apparsa nel 2025 su Annals of Medicine & Surgery, ha preso in esame 1.136 trial clinici sulle cellule staminali, evidenziando le potenzialità della medicina rigenerativa ma anche la necessità di studi più ampi e controllati prima che questi approcci possano entrare nella pratica clinica ordinaria.
Il dato chiave: 92,5% di sopravvivenza a 12 mesi
Tra le evidenze richiamate dagli autori emerge uno studio multicentrico condotto su 40 pazienti con lupus eritematoso sistemico attivo e refrattario, nel quale il trattamento con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale è stato associato a una sopravvivenza complessiva del 92,5% a 12 mesi: 37 pazienti su 40.
Il dato non deve essere interpretato come una percentuale di guarigione né come una dimostrazione definitiva dell’efficacia delle cellule staminali mesenchimali contro il lupus. Rappresenta però un risultato clinico di interesse in una popolazione costituita da pazienti con malattia grave e resistente ai trattamenti.
Che cos’è il lupus eritematoso sistemico?
Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una malattia autoimmune cronica nella quale il sistema immunitario perde parte della propria capacità di distinguere correttamente le strutture dell’organismo dagli elementi estranei.
La conseguenza è una risposta immunitaria anomala che può determinare infiammazione e danni a diversi organi e tessuti.
Il lupus può interessare, tra gli altri, articolazioni, cute, reni, sistema cardiovascolare, polmoni e sistema nervoso. Il decorso della malattia varia considerevolmente da persona a persona e può alternare periodi di remissione e fasi di riacutizzazione.
Le terapie disponibili permettono oggi di controllare la malattia in molti pazienti. Esistono tuttavia forme di lupus eritematoso sistemico refrattario, nelle quali la risposta ai trattamenti convenzionali risulta insufficiente. È proprio in questo ambito che la ricerca sta studiando nuove strategie terapeutiche, comprese quelle basate sulle cellule staminali mesenchimali.
Cellule staminali mesenchimali e lupus eritematoso sistemico: cosa dice lo studio
Uno degli studi citati dalla pubblicazione del 2025 è il trial multicentrico coordinato da Dandan Wang e pubblicato su Arthritis Research & Therapy.
Lo studio ha coinvolto 40 pazienti con lupus eritematoso sistemico attivo e refrattario, reclutati presso quattro centri clinici cinesi.
I partecipanti hanno ricevuto cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal cordone ombelicale mediante infusione endovenosa. Il protocollo prevedeva la somministrazione nei giorni 0 e 7.
A 12 mesi dall’inizio dello studio, 37 dei 40 pazienti erano vivi, corrispondenti a una sopravvivenza complessiva del 92,5%.
Il 60% dei pazienti ha ottenuto una risposta clinica
La sopravvivenza non è stato l’unico parametro valutato.
Nel corso dei 12 mesi di follow-up, 13 pazienti su 40, pari al 32,5%, hanno raggiunto una risposta clinica maggiore, mentre altri 11 pazienti, pari al 27,5%, hanno ottenuto una risposta clinica parziale.
Complessivamente, quindi, il 60% dei partecipanti ha manifestato una risposta clinica maggiore o parziale.
I ricercatori hanno inoltre osservato una riduzione significativa dell’attività del lupus misurata attraverso il SLEDAI (Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index) e miglioramenti negli indici BILAG utilizzati per valutare il coinvolgimento dei diversi organi.
Nei pazienti affetti da nefrite lupica, una delle complicanze più importanti del lupus eritematoso sistemico, sono stati rilevati anche miglioramenti di alcuni parametri della funzione renale.
Cosa sappiamo sulla sicurezza delle cellule staminali mesenchimali?
Nello studio non sono stati registrati eventi avversi attribuiti dai ricercatori al trapianto di UC-MSC.
Questo dato è particolarmente interessante perché la sicurezza rappresenta uno degli aspetti centrali nella valutazione delle terapie cellulari.
Non significa tuttavia che il trattamento con cellule staminali mesenchimali possa già essere considerato una terapia consolidata per il lupus eritematoso sistemico: il numero di pazienti studiati era limitato e sono necessari trial controllati di dimensioni maggiori e follow-up più lunghi.
Gli stessi autori della revisione pubblicata nel 2025 sottolineano infatti che, nonostante i risultati promettenti osservati in diversi ambiti, la ricerca sulle cellule staminali nelle patologie autoimmuni deve ancora affrontare importanti questioni relative alla standardizzazione dei trattamenti, agli studi clinici di fase avanzata e ai percorsi regolatori.
Perché le cellule staminali mesenchimali vengono studiate nel lupus?
L’interesse verso le cellule staminali mesenchimali (MSC) nelle malattie autoimmuni deriva soprattutto dalle loro proprietà immunomodulatorie.
A differenza di una strategia basata esclusivamente sulla soppressione generalizzata del sistema immunitario, la ricerca sta studiando la capacità delle MSC di intervenire sui meccanismi che regolano la risposta immunitaria e l’infiammazione.
È proprio questa combinazione tra attività immunomodulatoria e potenziale rigenerativo ad aver portato allo sviluppo di numerosi studi clinici sulle cellule staminali mesenchimali nel lupus eritematoso sistemico e in altre patologie autoimmuni e infiammatorie.
L’analisi pubblicata nel 2025 ha identificato complessivamente 1.136 trial clinici sulle terapie cellulari, documentando quanto questo settore della ricerca sia cresciuto negli ultimi vent’anni.
Solo il 10,2% degli studi analizzati, tuttavia, aveva raggiunto la fase III. Un dato che invita a interpretare i risultati con prudenza: il potenziale scientifico è significativo, ma il percorso necessario per trasformare un trattamento sperimentale in una terapia validata richiede studi clinici rigorosi e conferme su popolazioni più ampie.
Cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale: perché interessano la ricerca?
Il crescente interesse scientifico nei confronti delle cellule di origine perinatale evidenzia anche il valore biologico del cordone ombelicale, una risorsa disponibile esclusivamente al momento della nascita.
Sangue cordonale e tessuto del cordone rappresentano due matrici biologiche differenti e contengono popolazioni cellulari differenti: il sangue cordonale è una fonte consolidata di cellule staminali ematopoietiche, mentre il tessuto cordonale, e in particolare la gelatina di Wharton, costituisce una fonte di cellule staminali mesenchimali oggetto di un’intensa attività di ricerca.
Le cellule mesenchimali ottenute dal tessuto del cordone ombelicale vengono studiate in diversi ambiti della medicina rigenerativa e dell’immunomodulazione. Il lupus eritematoso sistemico rappresenta uno dei campi nei quali la ricerca clinica sta valutando le loro potenziali applicazioni.
È tuttavia fondamentale distinguere tra applicazioni cliniche consolidate e trattamenti sperimentali. Nel caso del lupus, l’impiego delle cellule staminali mesenchimali non rappresenta attualmente una terapia standard e i risultati disponibili devono essere confermati attraverso ulteriori studi clinici.
Il cordone ombelicale: una risorsa biologica disponibile una sola volta
La ricerca sulle cellule staminali mesenchimali offre anche un’importante occasione per comprendere il valore del patrimonio biologico disponibile alla nascita.
Il momento del parto rappresenta infatti un’occasione unica per raccogliere il sangue cordonale e, quando previsto dal servizio scelto, il tessuto del cordone ombelicale. Una volta trascorso questo momento, quel patrimonio biologico non può più essere recuperato.
La conservazione del sangue cordonale alla nascita permette di preservare cellule staminali ematopoietiche che trovano già oggi applicazione clinica nel trattamento di numerose patologie ematologiche, immunologiche e metaboliche. La conservazione del tessuto cordonale, invece, permette di preservare una matrice biologica dalla quale possono essere ottenute cellule mesenchimali, il cui potenziale è oggetto di un’intensa attività di ricerca internazionale.
Conservare significa quindi mantenere disponibile nel tempo una risorsa biologica raccolta in un momento irripetibile, distinguendo sempre gli utilizzi terapeutici già riconosciuti dalle applicazioni ancora in fase di studio.
Conservare il patrimonio biologico cordonale con In Scientia Fides
La ricerca scientifica continua ad ampliare la conoscenza delle cellule staminali e delle loro possibili applicazioni. Non è possibile prevedere oggi quali delle terapie sperimentali attualmente allo studio entreranno nella pratica clinica dei prossimi decenni, ma la possibilità di raccogliere il materiale biologico cordonale esiste una sola volta nella vita: alla nascita.
Per questo la decisione di conservare il sangue e il tessuto cordonale deve essere compiuta sulla base di informazioni scientificamente corrette e affidandosi a una biobanca in grado di garantire elevati standard di qualità e sicurezza durante tutte le fasi del processo.
In Scientia Fides è una biobanca dedicata alla conservazione del patrimonio biologico cordonale che opera attraverso protocolli definiti per la raccolta, il trasporto, la processazione, il controllo, la tracciabilità e la crioconservazione dei campioni, con l’obiettivo di preservarne qualità e sicurezza nel tempo.
Scegliere di conservare il patrimonio biologico dei propri figli significa quindi tutelare oggi una risorsa che non potrà essere raccolta nuovamente in futuro. Non rappresenta la promessa di una terapia, ma la possibilità di preservare una risorsa biologica irripetibile, mentre la ricerca scientifica continua a studiare e sviluppare nuove potenziali applicazioni delle cellule staminali.
Fonti scientifiche
Wang D, Li J, Zhang Y, et al. Umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation in active and refractory systemic lupus erythematosus: a multicenter clinical study. Arthritis Research & Therapy. 2014;16. DOI: 10.1186/ar4520.
Wu D, Gao F, Dai M, Gao N. Clinical trial landscape for stem cells in autoimmune and inflammatory diseases: a comprehensive analysis and path forward. Annals of Medicine & Surgery. 2025;87(12):9097–9100. DOI: 10.1097/MS9.0000000000004148.