In breve: cosa emerge dallo studio
- Lo studio: una ricerca clinica randomizzata pubblicata su Scientific Reports nel 2026 ha analizzato gli effetti di due preparazioni cellulari di origine cordonale su 73 bambini con paralisi cerebrale infantile.
- I trattamenti: sono state utilizzate cellule mononucleate del sangue cordonale e cellule staminali mesenchimali del tessuto del cordone ombelicale.
- I risultati motori: dopo 12 mesi, i bambini trattati hanno registrato miglioramenti mediani di 9 e 11 punti nella scala GMFM-66, rispetto ai 6 punti del gruppo di controllo.
- Un risultato promettente, ma non definitivo: le differenze motorie tra i gruppi non hanno raggiunto la significatività statistica. Sono tuttavia emerse associazioni interessanti tra alcuni indicatori del metabolismo cerebrale e il miglioramento delle capacità motorie.
- Le prospettive: i risultati incoraggiano ulteriori ricerche, ma le terapie cellulari per la paralisi cerebrale infantile rimangono sperimentali e non rappresentano ancora un trattamento di efficacia consolidata.
Le cellule staminali del cordone ombelicale sono al centro di nuove ricerche sulla paralisi cerebrale infantile. Uno studio clinico randomizzato pubblicato nel 2026 su Scientific Reports ha analizzato gli effetti di due preparazioni cellulari di origine cordonale sul metabolismo cerebrale e sulle capacità motorie di 73 bambini. I risultati mostrano alcune associazioni interessanti, ma non dimostrano un beneficio metabolico complessivo significativo dei trattamenti.
La paralisi cerebrale infantile è una condizione neurologica permanente che compromette il movimento, la postura e la coordinazione muscolare. Negli ultimi anni, la ricerca scientifica ha iniziato a studiare il possibile impiego delle cellule di origine cordonale per comprendere se possano contribuire al miglioramento delle funzioni neurologiche e motorie.
Un nuovo studio pubblicato sulla rivista scientifica Scientific Reports ha esaminato gli effetti di due differenti preparazioni cellulari: le cellule mononucleate derivate dal sangue cordonale e le cellule staminali mesenchimali ottenute dal tessuto del cordone ombelicale.
La ricerca, condotta su 73 bambini con paralisi cerebrale infantile di tipo spastico, ha utilizzato tecniche avanzate di risonanza magnetica per valutare i cambiamenti nel metabolismo cerebrale a distanza di 12 mesi dal trattamento.
Il risultato principale: i trattamenti non hanno determinato differenze complessive statisticamente significative nei metaboliti cerebrali rispetto al gruppo di controllo. Alcune analisi esplorative hanno tuttavia evidenziato associazioni tra specifici indicatori metabolici, caratteristiche dei pazienti e miglioramenti delle capacità motorie.
Questi risultati contribuiscono ad approfondire le conoscenze sulle terapie cellulari sperimentali per la paralisi cerebrale infantile, senza costituire una dimostrazione definitiva della loro efficacia.
Che cos’è la paralisi cerebrale infantile?
La paralisi cerebrale infantile (PCI) comprende un gruppo di disturbi permanenti del movimento e della postura causati da alterazioni o lesioni del cervello durante le prime fasi dello sviluppo.
Il danno cerebrale non è progressivo, ma le manifestazioni cliniche possono modificarsi durante la crescita.
La paralisi cerebrale infantile può provocare difficoltà nella coordinazione, rigidità muscolare, alterazioni dell’equilibrio e limitazioni nelle attività quotidiane. In alcuni bambini possono essere presenti anche disturbi del linguaggio, difficoltà cognitive ed epilessia.
Secondo i dati riportati nello studio, la condizione interessa circa 1,5-3 bambini ogni 1.000 nati vivi.
Come si cura oggi la paralisi cerebrale infantile?
Il trattamento della paralisi cerebrale infantile si basa principalmente su programmi riabilitativi personalizzati, fisioterapia, terapia occupazionale e interventi multidisciplinari.
L’obiettivo è migliorare le capacità motorie, favorire l’autonomia e prevenire le complicanze muscoloscheletriche.
Accanto a questi approcci, la ricerca clinica sta valutando nuove strategie terapeutiche, tra cui l’impiego sperimentale di cellule derivate dal sangue e dal tessuto del cordone ombelicale.
Cellule staminali del cordone ombelicale e paralisi cerebrale infantile: cosa ha studiato la ricerca?
Lo studio, intitolato Impact of stem cell therapy on brain metabolic profile in cerebral palsy assessed by magnetic resonance spectroscopy in a randomized clinical trial, è stato condotto presso tre ospedali universitari iraniani.
Si tratta di un trial clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con procedura simulata.
I ricercatori hanno analizzato i dati di 73 bambini di età compresa tra 4 e 14 anni, suddivisi in tre gruppi:
- 27 bambini: trattamento con cellule mononucleate del sangue cordonale (UCB-MNC).
- 26 bambini: trattamento con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UC-MSC).
- 20 bambini: gruppo di controllo, sottoposto a una procedura simulata.
I trattamenti sono stati somministrati attraverso una singola iniezione intratecale, cioè nello spazio contenente il liquido cerebrospinale.
Tutti i bambini hanno inoltre seguito un programma riabilitativo standardizzato, con tre sedute settimanali di 75 minuti.
Il periodo di osservazione è stato di 12 mesi.
Qual è la differenza tra cellule staminali emopoietiche e cellule staminali mesenchimali?
Per comprendere il significato della ricerca è importante distinguere le diverse popolazioni cellulari presenti nel sangue e nel tessuto del cordone ombelicale.
Le cellule staminali emopoietiche, chiamate anche cellule staminali ematopoietiche, sono cellule capaci di generare i diversi elementi del sangue, come globuli rossi, globuli bianchi e piastrine.
Sono presenti nel midollo osseo e nel sangue del cordone ombelicale e vengono utilizzate nella pratica clinica attraverso il trapianto di cellule staminali emopoietiche per il trattamento di specifiche patologie ematologiche, immunologiche e metaboliche.
Le cellule staminali mesenchimali, invece, sono una popolazione cellulare differente, studiata soprattutto per le sue proprietà immunomodulanti e per le possibili applicazioni nella medicina rigenerativa.
Nel trial sulla paralisi cerebrale infantile sono state utilizzate:
- Cellule mononucleate ottenute dal sangue cordonale, una popolazione eterogenea che può comprendere anche cellule progenitrici emopoietiche.
- Cellule staminali mesenchimali isolate dalla gelatina di Wharton, un tessuto presente nel cordone ombelicale.
Lo studio non ha quindi valutato direttamente un trattamento con cellule staminali emopoietiche isolate, ma due preparazioni cellulari di origine cordonale differenti.
Questa distinzione è fondamentale per interpretare correttamente i risultati scientifici.
Come sono stati misurati gli effetti sul metabolismo cerebrale?
Per valutare i possibili effetti dei trattamenti, i ricercatori hanno utilizzato la spettroscopia di risonanza magnetica protonica (¹H-MRS).
Questa tecnica non invasiva consente di misurare determinate sostanze presenti nel cervello, fornendo informazioni sull’attività metabolica e sulle condizioni del tessuto nervoso.
Sono stati analizzati quattro indicatori principali:
- N-acetilaspartato (NAA): associato all’integrità e alla funzionalità dei neuroni.
- Colina (Cho): coinvolta nel metabolismo delle membrane cellulari e della mielina.
- Creatina (Cr): indicatore del metabolismo energetico cerebrale.
- Mio-inositolo (mI): associato all’attività e al metabolismo delle cellule gliali.
Sono stati inoltre valutati i rapporti NAA/Cho e NAA/Cr, utilizzati per studiare alcuni aspetti dell’integrità neuronale e del metabolismo cerebrale.
Le misurazioni sono state effettuate prima del trattamento e dopo 12 mesi.
Quali risultati ha ottenuto lo studio sulle cellule staminali e la paralisi cerebrale infantile?
Nessun miglioramento metabolico complessivo statisticamente significativo
Il principale risultato dello studio è che, dopo 12 mesi, non sono state rilevate differenze complessive statisticamente significative tra i gruppi trattati e il gruppo di controllo nei parametri metabolici cerebrali esaminati.
Questo significa che, sulla base delle misurazioni effettuate, non è possibile affermare che i trattamenti abbiano prodotto un miglioramento generale del metabolismo cerebrale.
Tuttavia, alcune analisi esplorative hanno individuato differenze in specifici sottogruppi di pazienti.
Cellule staminali mesenchimali e paralisi cerebrale diplegica
Nei bambini con paralisi cerebrale infantile di tipo diplegico trattati con cellule staminali mesenchimali, i ricercatori hanno osservato un rapporto NAA/Cho superiore rispetto al gruppo di controllo, nell’analisi dell’interazione tra tipologia di paralisi e trattamento (p = 0,02).
Il rapporto NAA/Cho è un indicatore utilizzato per studiare l’integrità neuronale in relazione al metabolismo delle membrane cellulari.
Il risultato suggerisce che le caratteristiche neurologiche del bambino potrebbero influenzare la risposta biologica al trattamento.
Non dimostra, tuttavia, che si sia verificata una rigenerazione del tessuto cerebrale.
Cellule di origine cordonale e nascita prematura
Un secondo risultato riguarda l’età gestazionale.
Nei bambini nati prematuramente e trattati con cellule staminali mesenchimali sono state osservate concentrazioni di colina inferiori rispetto al gruppo di controllo, nell’analisi dell’interazione tra trattamento ed età gestazionale (p = 0,009).
La colina partecipa al metabolismo delle membrane cellulari e ai processi di mielinizzazione.
Una riduzione della sua concentrazione potrebbe essere compatibile con modificazioni dell’attività cellulare, ma il significato clinico di questa osservazione richiede ulteriori studi.
Nei bambini nati a termine trattati con cellule mononucleate del sangue cordonale, invece, sono state rilevate concentrazioni inferiori di mio-inositolo rispetto al gruppo di controllo (p = 0,03).
Anche questi risultati sono esplorativi e non consentono di stabilire un’efficacia terapeutica.
Le cellule del sangue cordonale possono migliorare le capacità motorie nella paralisi cerebrale infantile?
Lo studio ha osservato miglioramenti delle capacità motorie nei bambini trattati con cellule di origine cordonale, ma le differenze rispetto al gruppo di controllo non sono risultate statisticamente significative a 12 mesi nell’analisi dei 73 partecipanti.
Per misurare le capacità motorie è stata utilizzata la scala GMFM-66 (Gross Motor Function Measure), uno strumento standardizzato per valutare la funzionalità motoria nei bambini con paralisi cerebrale infantile.
Dopo 12 mesi, i miglioramenti mediani sono stati:
| Gruppo | Miglioramento mediano GMFM-66 |
|---|---|
| Cellule mononucleate del sangue cordonale | +9 punti |
| Cellule staminali mesenchimali | +11 punti |
| Gruppo di controllo | +6 punti |
Sebbene i risultati numerici siano stati maggiori nei gruppi trattati, le differenze rispetto al controllo non hanno raggiunto la significatività statistica.
Sono però emerse alcune associazioni tra metabolismo cerebrale e recupero motorio.
Nel gruppo trattato con cellule staminali mesenchimali, l’aumento del rapporto NAA/Cho nel tempo è risultato associato a miglioramenti più consistenti della funzionalità motoria (p = 0,02).
Nel gruppo trattato con cellule mononucleate del sangue cordonale, un aumento del rapporto NAA/Cr è risultato associato a maggiori miglioramenti motori (p = 0,01).
Queste osservazioni suggeriscono che alcuni indicatori metabolici potrebbero contribuire, in futuro, a identificare i pazienti con una maggiore probabilità di risposta a specifiche terapie cellulari.
Non dimostrano però un rapporto causale tra somministrazione delle cellule e recupero motorio.
Quali prospettive apre la ricerca sulle cellule staminali per la paralisi cerebrale infantile?
La ricerca pubblicata su Scientific Reports contribuisce a comprendere meglio le possibili relazioni tra trattamenti cellulari, metabolismo cerebrale e capacità motorie.
Uno degli aspetti più interessanti riguarda la possibilità di individuare, attraverso specifici indicatori biologici, sottogruppi di pazienti che potrebbero rispondere diversamente alle terapie.
Gli autori evidenziano però alcuni limiti importanti.
Lo studio prevedeva inizialmente 108 partecipanti, ma 35 sono stati esclusi dall’analisi spettroscopica a causa della qualità insufficiente delle immagini.
Il numero ridotto di bambini effettivamente analizzati potrebbe aver limitato la capacità statistica di individuare differenze tra i gruppi.
Inoltre, i partecipanti hanno ricevuto una sola somministrazione cellulare e il metabolismo cerebrale è stato valutato in due momenti: prima del trattamento e dopo 12 mesi.
Saranno necessari studi più ampi, con periodi di osservazione prolungati e valutazioni ripetute, per comprendere meglio il possibile ruolo delle cellule di origine cordonale nella paralisi cerebrale infantile.
Attualmente, le terapie cellulari per la paralisi cerebrale infantile rimangono sperimentali e non costituiscono un trattamento di efficacia consolidata.
Cellule staminali emopoietiche: perché sono importanti nella conservazione del sangue cordonale?
Le cellule staminali emopoietiche sono cellule capaci di rinnovarsi e di generare le diverse cellule del sangue e del sistema immunitario.
Il sangue del cordone ombelicale ne rappresenta una fonte importante, insieme al midollo osseo e al sangue periferico mobilizzato.
A differenza delle applicazioni neurologiche ancora oggetto di sperimentazione, il trapianto di cellule staminali emopoietiche è una procedura clinica consolidata per il trattamento di determinate patologie.
Tra queste rientrano alcune leucemie, linfomi, malattie del sangue, immunodeficienze e patologie metaboliche ereditarie.
La possibilità di raccogliere queste cellule alla nascita rende il sangue cordonale una risorsa biologica di particolare interesse.
Qual è il legame tra cellule staminali emopoietiche e paralisi cerebrale infantile?
Le cellule staminali emopoietiche e le preparazioni cellulari utilizzate nella ricerca sulla paralisi cerebrale infantile non devono essere confuse.
Nel trial pubblicato su Scientific Reports, i ricercatori hanno utilizzato cellule mononucleate del sangue cordonale e cellule staminali mesenchimali del tessuto cordonale.
Le cellule mononucleate rappresentano una popolazione cellulare eterogenea, che può comprendere progenitori emopoietici e altre cellule del sistema immunitario.
Pertanto, lo studio non dimostra che il trapianto di cellule staminali emopoietiche, utilizzato per specifiche malattie del sangue, sia efficace contro la paralisi cerebrale infantile.
La ricerca evidenzia piuttosto l’interesse scientifico verso differenti componenti cellulari di origine cordonale e le loro possibili applicazioni future.
Conservazione sangue cordonale: perché valutare questa possibilità alla nascita?
La conservazione del sangue cordonale consiste nella raccolta, nell’analisi e nella crioconservazione del sangue presente nel cordone ombelicale dopo la nascita.
Questo sangue contiene cellule staminali emopoietiche, già utilizzate in specifiche applicazioni cliniche.
La raccolta avviene in occasione del parto, dopo il clampaggio del cordone, attraverso una procedura che non richiede un intervento invasivo sul neonato. Deve essere effettuata nel rispetto delle condizioni cliniche della madre e del bambino e delle indicazioni ostetriche.
Il campione viene successivamente analizzato per verificarne l’idoneità e, quando rispetta i requisiti previsti, può essere sottoposto a crioconservazione.
La conservazione permette di mantenere disponibile nel tempo un patrimonio biologico che potrebbe essere utilizzato in presenza di appropriate indicazioni mediche e di adeguati requisiti di compatibilità e qualità.
In Italia sono previste modalità differenti di raccolta e conservazione, tra cui la donazione solidaristica alle banche pubbliche e la conservazione dedicata nei casi clinicamente indicati. La conservazione privata per uso personale è soggetta a specifiche disposizioni e procedure.
È importante ricordare che conservare il sangue cordonale non garantisce che il campione possa essere utilizzato per qualsiasi malattia e che, in alcune condizioni genetiche o oncologiche, l’utilizzo autologo potrebbe non essere appropriato.
La ricerca sulle cellule di origine cordonale, inclusi gli studi sulla paralisi cerebrale infantile, rappresenta un ambito scientifico in evoluzione, ma non costituisce di per sé una prova di future applicazioni cliniche dei campioni conservati.
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Domande frequenti su paralisi cerebrale infantile e cellule staminali cordonali
Le cellule staminali del cordone ombelicale possono curare la paralisi cerebrale infantile?
Attualmente non esistono prove sufficienti per considerare le terapie cellulari di origine cordonale una cura consolidata per la paralisi cerebrale infantile. Sono in corso studi clinici per valutarne sicurezza, efficacia e possibili benefici in specifici gruppi di pazienti.
Quali cellule sono state utilizzate nello studio sulla paralisi cerebrale infantile?
Sono state utilizzate cellule mononucleate derivate dal sangue cordonale (UCB-MNC) e cellule staminali mesenchimali derivate dal tessuto del cordone ombelicale (UC-MSC). Non sono state somministrate cellule staminali emopoietiche isolate.
Le cellule staminali emopoietiche sono presenti nel sangue cordonale?
Sì. Il sangue del cordone ombelicale contiene cellule staminali emopoietiche, capaci di generare le cellule del sangue e del sistema immunitario. Sono già utilizzate in specifici trattamenti clinici attraverso il trapianto.
A cosa serve la conservazione del sangue cordonale?
La conservazione del sangue cordonale permette di preservare un campione contenente cellule staminali emopoietiche, potenzialmente utilizzabile per determinate indicazioni cliniche. L’effettiva possibilità di utilizzo dipende dalla patologia, dalla compatibilità, dalla qualità del campione e dalla valutazione medica.
Quali risultati ha ottenuto lo studio clinico del 2026?
Lo studio ha analizzato 73 bambini con paralisi cerebrale infantile e non ha rilevato differenze metaboliche complessive statisticamente significative tra i gruppi trattati e quello di controllo dopo 12 mesi. Alcune analisi esplorative hanno individuato associazioni tra indicatori metabolici e miglioramenti motori, da verificare con ulteriori ricerche.
Fonte scientifica
Jameie M., Pak N., Mozafar M. et al.
Impact of stem cell therapy on brain metabolic profile in cerebral palsy assessed by magnetic resonance spectroscopy in a randomized clinical trial.
Scientific Reports, volume 16, articolo 25999 (2026).
I risultati descritti riguardano trattamenti sperimentali e non costituiscono indicazioni terapeutiche per i pazienti con paralisi cerebrale infantile.