Il dato chiave
27 pazienti su 28 (96%) con leucemia o sindrome mielodisplastica sopravvissuti a un anno dal trapianto di sangue cordonale integrato con il prodotto dilanubicel. Un risultato senza precedenti nella storia del trapianto da singola unità cordonale.
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da sangue cordonale è una delle terapie più potenti disponibili per le malattie del sangue — leucemie, linfomi, sindromi mielodisplastiche — specialmente nei pazienti per cui non esiste un donatore compatibile nel registro del midollo osseo. Tuttavia, un limite storico del trapianto cordonale è sempre stato la quantità di cellule disponibili: una singola unità di sangue cordonale contiene spesso un numero insufficiente di cellule staminali per i pazienti adulti, rallentando il recupero ematopoietico e aumentando il rischio di infezioni gravi nel periodo post-trapianto.
Un nuovo studio di Fase II, pubblicato ad aprile 2026 sul Journal of Clinical Oncology e condotto al Fred Hutchinson Cancer Center di Seattle, ha affrontato questo problema con un approccio innovativo: affiancare al trapianto cordonale standard un prodotto supplementare chiamato dilanubicel, derivato da un pool di unità di sangue cordonale espanse in laboratorio. Questo prodotto fornisce una dose massiccia di cellule progenitrici CD34+ — fino a 800 milioni di cellule — capaci di accelerare il recupero ematopoietico senza necessità di compatibilità HLA con il ricevente.
Lo studio ha arruolato 28 pazienti con diagnosi di leucemia acuta (25 casi) e altre malattie ematologiche (3 casi), età mediana 36 anni, tra marzo 2022 e luglio 2025. Il risultato è stato straordinario: 27 pazienti su 28 (96%) sono sopravvissuti almeno un anno dal trapianto. Lo studio ha documentato inoltre un recupero rapido dei neutrofili con riduzione significativa del rischio infettivo e un profilo di sicurezza favorevole.
Questo risultato si inserisce in un anno straordinario per la ricerca sul sangue cordonale: nel dicembre 2025, la FDA ha approvato Omisirge per l’anemia aplastica grave, e a gennaio 2025 ha dato il via libera alla prima CAR-T derivata da sangue cordonale per la leucemia linfoblastica acuta. Il filo conduttore è chiaro: il sangue cordonale non è più solo un’alternativa al trapianto da midollo osseo — è sempre più la scelta di riferimento per i pazienti senza donatore compatibile e per quelli ad alto rischio di recidiva.
Perché è importante per le famiglie: il sangue del cordone ombelicale, raccolto alla nascita e conservato, rappresenta una risorsa biologica unica e personalizzata che mantiene aperta la possibilità di terapie salvavita per tutta la vita — anche decenni dopo la raccolta.
Tag: Leucemia, sangue cordonale, trapianto ematopoietico, dilanubicel, Fred Hutch, sindrome mielodisplastica, cellule staminali ematopoietiche
Fonte: Filippo Milano et al., Journal of Clinical Oncology, DOI: 10.1200/JCO-25-02510, aprile 2026 · Fred Hutchinson Cancer Center, comunicato stampa 27 aprile 2026