A poche ore dalla nascita di William (nome di fantasia) era irrequieto e non voleva essere allattato. La madre ha subito notato un tremore ritmico nel braccio e nella gamba sinistra e ha segnalato questi sintomi al medico.
Una risonanza magnetica ha rivelato che William aveva subito un grave ictus. Secondo i medici non esistevano trattamenti per il bambino che, con ogni probabilità, sarebbe rimasto disabile a vita.
Ictus nei neonati
Nonostante la maggior parte delle persone associ l’ictus alla terza età, questo può verificarsi anche nei neonati, in questi casi si parla di “ictus perinatali”. Questi si verificano quando una delle principali arterie del cervello si blocca e si verifica una mancanza di afflusso di sangue – e quindi di ossigeno – in un’area del cervello. L’ictus perinatale colpisce un neonato ogni 5.000, solitamente nei giorni immediatamente successivi alla nascita. L’ictus può creare conseguenze che si protraggono per tutta la vita del bambino, più o meno gravi a seconda dell’area di cervello colpita. Questi problemi possono includere rigidità muscolare delle braccia e delle gambe (paralisi cerebrale), problemi comportamentali, difficoltà di apprendimento ed epilessia.
Le cellule staminali e la terapia per il cervello dei neonati
Ad oggi non sono disponibili terapie per i neonati colpiti da ictus ma i ricercatori dell’University Medical Center di Utrecht stanno lavorando su alcuni trattamenti, uno dei quali prevede l’utilizzo di cellule staminali. Queste cellule possono trasformarsi in molte tipologie di cellule diverse e possono produrre le proteine in grado di stimolare la crescita di specifici tessuti. La teoria dei ricercatori di Utrecht era che, una volta portate le cellule staminali nella parte danneggiata del cervello di un bambino, i fattori di crescita delle cellule staminali avrebbero stimolato il cervello a ripararsi.
Alcuni studi avevano dimostrato che questa pratica era efficace sugli animali. Iniettando le staminali nel cervello dei topi l’entità del danno cerebrale e quindi di disabilità erano drasticamente ridotte, senza alcun effetto collaterale. Ma i ricercatori dell’University Medical Center di Utrecht dovevano rispondere ad una domanda importantissima: come portare le staminali al cervello dei neonati senza bisogno di aghi ed interventi chirurgici? La risposta è il naso. Dopo aver iniettato le cellule staminali per via intranasale nei topi, queste hanno raggiunto rapidamente ed in modo specifico le aree cerebrali danneggiate. L’area cerebrale lesa invia “segnali di allarme” che guidano le cellule staminali nel punto giusto del cervello e, una volta arrivate a destinazione, stimolano i fattori di crescita necessari a riparare le aree danneggiate. In questo modo i ricercatori hanno potuto stabilire che l’iniezione di cellule staminali attraverso il naso permette di raggiungere il cervello in modo.
Da allora sono passati anni, necessari per perfezionare tutte le ricerche di laboratorio, ma ora il trattamento è stato finalmente testato sui bambini. I risultati sono stati pubblicati su The Lancet Neurology.
La sperimentazione e il miglioramento di William
Il piccolo William è stato il primo bambino a partecipare allo studio. Ha ricevuto cellule staminali entro una settimana dalla nascita. Le cellule staminali sono state somministrate tramite gocce nasali, una procedura che ha richiesto pochi minuti. Successivamente, William è stato monitorato con attenzione per alcuni giorni, prima di poter fare ritorno a casa.
Nello studio sono stati arruolati in tutto dieci neonati con diagnosi di ictus perinatale, in tutti i casi le gocce contenenti le cellule staminali sono state somministrate senza complicazioni, a parte una leggera febbre in uno dei bambini, che si è rapidamente risolta da sola.
Le risonanze magnetiche di follow-up effettuate tre mesi dopo l’ictus hanno mostrato una significativa riduzione delle lesioni cerebrali e miglioramenti a livello cognitivo e motorio.
Oggi i ricercatori dell’University Medical Center di Utrecht vogliono procedere con uno studio randomizzato controllato (il gold standard per gli studi medici) per dimostrare che la terapia con cellule staminali può riparare efficacemente le lesioni cerebrali dopo ictus perinatale.
Questa scoperta offre una possibilità terapeutica anche ad altri bambini con lesioni cerebrali, come i bambini nati prematuri, o i bambini che hanno sofferto una mancanza di ossigeno durante il parto (asfissia perinatale).
Fonte: Feasibility and safety of intranasally administered mesenchymal stromal cells after perinatal arterial ischaemic stroke in the Netherlands (PASSIoN): a first-in-human, open-label intervention study – The Lancet Neurology Baak LM, Wagenaar N, van der Aa NE, Groenendaal F, Dudink J, Tataranno ML, Mahamuud U, Verhage CH, Eijsermans RMJC, Smit LS, Jellema RK, de Haan TR, Ter Horst HJ, de Boode WP, Steggerda SJ, Prins HJ, de Haar CG, de Vries LS, van Bel F, Heijnen CJ, Nijboer CH, Benders MJNL. Feasibility and safety of intranasally administered mesenchymal stromal cells after perinatal arterial ischaemic stroke in the Netherlands (PASSIoN): a first-in-human, open-label intervention study. Lancet Neurol. 2022 Jun;21(6):528-536. doi: 10.1016/S1474-4422(22)00117-X. PMID: 35568047.