Anemia falciforme, talassemia, sindrome di Hunter, malattia di Krabbe, leucodistrofia metacromatica (MLD). Nomi di patologie insidiose sin dai primi anni di vita, complesse da affrontare, difficili da trattare.
Eppure, in questo 2020 che ci ricorderemo tutti molto bene, uno spiraglio di luce c’è.
Se ci conosci, potrai immaginare chi sono le protagoniste di questa storia: le cellule staminali da cordone ombelicale.
Dobbiamo tornare indietro di un anno
Siamo a Pittsburgh, all’UPMC Children’s Hospital, divisione ossea trapianto di midollo e terapie cellulari.
Tutto nasce da un’idea del Professor Paul Szabolcs: sottoporre 44 bambini, affetti da diverse patologie genetiche non cancerose, a un trattamento universale con le cellule staminali cordonali.
Una nuova strada da percorrere, in alternativa ad altre che si sono rivelate poco efficaci, come la sostituzione di un chemioterapico con un altro.
Rischio minimo per i pazienti, massima fiducia nei risultati che si sarebbero potuti ottenere con le staminali cordonali.
Così è stato.
Il trattamento con le staminali
I bambini sono stati sottoposti a delle trasfusioni endovenose di sangue cordonale, raccolto, analizzato e crioconservato dalla nascita.
Per evitare fenomeni di rigetto e far sì che l’attecchimento delle cellule staminali avvenisse nei giusti modi e tempi, i pazienti hanno ricevuto, nelle fasi iniziali, una bassa dose di chemioterapia e farmaci immunosoppressori in una sequenza prestabilita e controllata.
La somministrazione di questo tipo di farmaci è stata progressivamente ridotta.
Per poter ristabilire il sistema immunitario, il gruppo di ricercatori, guidati da Szabolcs, hanno riservato una piccola frazione del sangue cordonale e lo hanno infuso per via endovenosa ai bambini poche settimane dopo il trapianto iniziale.
I risultati
Nessun altro studio condotto per trattare disturbi di questo tipo ha portato a così elevati livelli di sicurezza, efficacia e applicabilità. Ai 44 bambini trattati sono state diagnosticate forme più o meno importanti di:
- malattia di Krabbe
- leucodistrofia metacromatica
- anemia falciforme
- malattia di Gaucher
- sindrome di Hunter (MPS tipo II)
- deficit di MHC di classe II
- osteopetrosi
- XLP2
- β-talassemia
- sindrome di Chédiak-Higashi
- immunodeficienza combinata con atresie intestinali multiple
- anemia di Diamond-Blackfan
- carenza di GM3 sintasi
- linfoistiocitosi emofagocitica
- sindrome di Hurler (MPS tipo IH)
- grave neutropenia congenita
- malattia di Tay-Sachs
- adrenoleucodistrofia legata all’X
- CMV, sieropositivo
A distanza di un anno dal trapianto di staminali cordonali, tutti e 44 i bambini hanno mostrato segnali di miglioramento, con livelli enzimatici sempre più nella norma e un arresto del declino neurologico.
Meritano un approfondimento i progressi legati alla leucodistrofia, patologia fatale entro poco tempo dall’esordio dei sintomi: il 90% dei pazienti trattati con le staminali da cordone ombelicale sono ancora in vita e in salute tre anni dopo il trattamento.
Un miracolo? No, tutto grazie alle staminali cordonali, “diamanti preziosi” per la nostra salute.
Questo studio non è altro che un’ulteriore testimonianza di quanto sia importante conservare le staminali al momento del parto: una speranza in più per i piccoli di casa e per tutta la famiglia.
Fonte news: http://luanapiroli.com/2020/08/13/44-bambini-migliorati-grazie-alla-infusione-di-sangue-cordonale/