Le distrofie ereditarie della retina (IRD) colpiscono persone di tutte le età in tutto il mondo.
All’interno dello spettro dell’IRD, la retinite pigmentosa è segnalata per essere una delle cause comuni di cecità.
È una condizione debilitante che colpisce la retina e la sua risposta funzionale alla luce, con circa due milioni di persone malate in tutto il mondo.
I pazienti che soffrono di retinite pigmentosa sono destinati gradualmente alla completa perdita della vista poiché attualmente non esiste una cura per questa condizione, sebbene siano disponibili varie terapie di supporto.
La retinite pigmentosa e le cellule staminali mesenchimali
Negli ultimi anni, c’è stato interesse scientifico nell’uso delle cellule staminali per il trattamento della retinite pigmentosa, anche in Malesia.
Uno studio clinico di fase I che utilizza le cellule staminali mesenchimali derivate dalla gelatina di Wharton è stato condotto su due pazienti locali – un uomo di 65 anni e una donna di 57 anni, entrambi affetti da questa malattia per oltre 20 anni – a partire da novembre 2020.
Le cellule staminali mesenchimali sono cellule staminali multipotenti con capacità auto-rinnovanti e sono in grado di differenziarsi in più tipi di cellule come cellule adipose, cellule della cartilagine, cellule ossee, cellule muscolari e altro ancora.
Contengono anche proprietà immunomodulatorie ed effetti paracrini, che possono potenzialmente ripristinare le cellule dei fotorecettori, cioè le cellule responsabili della capacità di vedere.
Nella retinite pigmentosa, c’è una perdita significativa di queste cellule, che porta alla perdita permanente della vista.
Lo studio sull’azione delle cellule staminali sulla retinite pigmentosa
Nello studio, pubblicato sul Medical Journal of Malaysia lo scorso settembre (2022), le cellule staminali mesenchimali sono state iniettate in un’area nota come sottotenone, in profondità all’interno della cavità oculare.
Dopo quattro iniezioni e un anno di follow-up, entrambi i pazienti non hanno subito alcun ulteriore deterioramento della vista e del campo visivo, né hanno avuto effetti collaterali avversi dalle iniezioni.
Il co-ricercatore Datuk Dr Nor Shahidah Khairullah ha detto: “Il nostro rapporto indica che un paziente ha mostrato la capacità di identificare e apprezzare i colori che non era in grado di distinguere in precedenza.
“Dopo il trattamento, entrambi i pazienti possono ora godersi il mondo colorato con una luminosità più definitiva, un miglioramento della precisione della visione sulla distanza stimata e sui veicoli in arrivo in condizioni stradali reali e una visione più chiara, specialmente durante la prima metà della giornata”.
La ricercatrice co-leader della ricerca Angelina Tiah osserva che i risultati promettenti di questo studio iniziale consentono loro di passare ora agli studi clinici di fase 2 per questo trattamento.
Lo studio clinico di fase 2 – la sperimentazione su un ampio numero di pazienti
Gli studi clinici di fase 2 coinvolgono un gruppo più ampio di pazienti e testano ulteriormente la sicurezza e l’efficacia di un particolare trattamento.
Tiah è il capo scienziato della società biofarmaceutica locale Cellaax Therapy, mentre il dottor Nor Shahidah è il consulente medico dell’azienda.
I trattamenti sono stati somministrati dal capo del Dipartimento di Oftalmologia dell’Ospedale Shah Alam e consulente oftalmologo Datuk Dr Nor Fariza Ngah, e dal suo collega, l’oftalmologo consulente Dr Roslin Azni Abdul Aziz.
Fonte: thestar.com.my/lifestyle/health/2023/01/27/injecting-stem-cells-to-treat-this-inherited-cause-of-blindness