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Atassia cerebellare ereditaria, terapia in sperimentazione con le cellule staminali

11 Maggio 2012
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Viene considerata praticamente una malattia incurabile, non rispondendo quasi mai a trattamenti con medicinali tradizionali. Adesso però nuove speranze di cura arrivano dalle cellule staminali. Si tratta dell’atassia cerebellare ereditaria, che contempla una trentina di diverse patologie genetiche ereditarie, e presenta sintomi e segni sempre più gravi a ogni generazione. Comporta una graduale perdita del coordinamento volontario delle mani, degli occhi, della capacità di comunicare con la parola e di camminare, eccetera..

Questi effetti sono la conseguenza di una degenerazione di zone del cervelletto e del sistema nervoso centrale (midollo spinale e tronco cerebrale).

Le terapie con staminali di recente studio sono diventate una possibilità nel trattamento di malattie neurodegenerative, volte a fornire ai pazienti neuro-protezione e attivare la rigenerazione cellulare. Studi sugli esseri umani e in modelli animali hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia terapeutica del trapianto di cellule staminali nell’atassia cerebellare.

Sono già attive alcune sperimentazioni che utilizzano le proprietà terapeutiche delle cellule staminali nel contrasto dell’atassia cerebellare ereditaria, tra queste, quella del Professor Yihua An, direttore del Neural Stem Cell Transplantation Department al General Hospital of Chinese Armed Police Forces di Beijing (Cina), che è alla seconda fase di trattamento su pazienti con forma genetica dominante, a carico del cervelletto, ma spesso anche di nervi cranici e midollo spinale. A questo step della sperimentazione i medici hanno in pratica “trapiantano 1×107 staminali del cordone ombelicale nei malati tramite quattro punture lombari, a intervalli di tre e cinque giorni. Una volta terminato il trattamento, verificheranno sui pazienti i miglioramenti relativi a tremore, equilibrio, capacità di muoversi in modo controllato, scrivere, disegnare, e su depressione, memoria, attenzione, sonno”.

Nel settembre 2011, la rivista scientifica Cytotherapy, ha pubblicato un articolo sui risultati di una seconda sperimentazione clinica, svolta sempre a Beijing, su questa malattia, in particolare nella forma spino-cerebellare, riferendo di sintomi invalidanti ridotti con il trapianto di staminali mesenchimali del cordone ombelicale

Nello stesso anno, il Journal of Translational Medicine pubblica online, pubblica il resoconto di un terzo trial clinico per l’atassia ereditaria, ideata dal Dottor Wan-Zhang Yang e dai colleghi del Department of Neurology and Neurosurgery, alla Stanford University in California, del Department of Rehabilitation Medicine del Nanshan Affiliated Hospital nel Guangdong Medical College a Shenzhen (Cina), e di Medistem Inc a San Diego.

I 25 malati, affetti da atassia spino-cerebellare, e i cinque, da quella di Friedreich, trattati con infusioni endovenose e intracraniche nell’area delle lesioni, e in contemporanea sottoposti a riabilitazione (tecniche di stretching passivo e contrazioni isometriche), hanno evidenziato un aumento della capacità di alzarsi in piedi e di mantenere la posizione, e dopo un mese i linfociti T diminuiscono, come anche quelli caratterizzati dai marker CD3 e CD4, mentre le immunoglobuline IgG e IgA vengono normalizzate. Le staminali del cordone ombelicale svolgerebbero, pare, un’inibizione dell’immunità, sia umorale che cellulo-mediata.

Fonte: Zenit.it

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