Quando un neonato riceve una diagnosi di atresia biliare, il tempo diventa il fattore più critico. Senza intervento, il fegato si deteriora rapidamente, e la cirrosi epatica infantile rappresenta l’esito più temuto di questa condizione rara ma devastante.
L’intervento di Kasai — tecnicamente noto come portoenterostomia epatica — è oggi il primo passo chirurgico obbligato. Introdotto nel 1959, ha salvato migliaia di bambini permettendo il drenaggio biliare e rallentando la progressione della malattia. Ma non è una soluzione definitiva. Molti bambini, anche dopo un Kasai eseguito correttamente, sviluppano nel tempo una fibrosi progressiva che porta alla cirrosi e, spesso, alla necessità di un trapianto di fegato.
È in questo spazio — tra ciò che la chirurgia può fare e ciò che ancora non riesce a fermare — che si inserisce la medicina rigenerativa, con una proposta concreta: le cellule staminali derivate dal cordone ombelicale.
Kasai: cosa funziona e cosa no
L’intervento di Kasai ha cambiato radicalmente la prognosi dell’atresia biliare. Prima della sua introduzione, la sopravvivenza oltre i due anni era eccezionale. Oggi molti bambini operati raggiungono l’età scolare con il fegato nativo.
Eppure i limiti restano significativi. Solo una parte dei pazienti mantiene una funzione epatica stabile nel lungo periodo. Le colangiti ricorrenti — infezioni delle vie biliari — accelerano il danno. E la fibrosi, spesso silente, continua a progredire anche quando tutto sembra andare bene.
Il risultato è che una percentuale rilevante di bambini con cirrosi epatica infantile post-Kasai finisce comunque in lista d’attesa per un trapianto. Da qui nasce l’esigenza di strategie capaci di affiancare la chirurgia, non sostituirla.
Perché le cellule staminali del cordone ombelicale
Le cellule staminali mesenchimali estratte dal cordone ombelicale hanno caratteristiche biologiche che le rendono particolarmente interessanti nel contesto della cirrosi epatica infantile. Non si tratta semplicemente di cellule “giovani”: hanno una documentata capacità di modulare l’infiammazione, ridurre la fibrosi e supportare la rigenerazione tissutale.
Nel fegato cirrotico, agiscono su più fronti: frenano l’attivazione delle cellule stellate epatiche, quelle responsabili della fibrosi; riducono le citochine pro-infiammatorie; favoriscono il rimodellamento della matrice extracellulare; stimolano indirettamente la proliferazione degli epatociti.
Il cordone ombelicale è inoltre una fonte eticamente solida e biologicamente preziosa: le cellule vengono raccolte al momento del parto, senza alcun rischio per la madre o il bambino.
Lo studio del 2025: i risultati
A dare concretezza a queste premesse è uno studio pubblicato nel 2025 sul Journal of Pediatric Surgery, che ha valutato l’effetto dell’infusione di cellule staminali mesenchimali da cordone ombelicale in bambini con cirrosi epatica infantile dopo intervento di Kasai.
Lo studio ha coinvolto 32 bambini divisi in due gruppi: 16 hanno ricevuto cellule staminali in aggiunta alla terapia standard, 16 solo la terapia standard. Il follow-up è durato 12 mesi. Le cellule staminali sono state somministrate per via intra-arteriosa — attraverso l’arteria epatica — alla dose di un milione di cellule per chilogrammo, una scelta che consente una concentrazione più efficace nel parenchima epatico rispetto alla via endovenosa.
I risultati nel gruppo trattato sono stati chiari: aumento dell’albumina, riduzione della bilirubina e della fosfatasi alcalina, e soprattutto una riduzione significativamente maggiore del punteggio PELD, l’indice che misura la gravità dell’insufficienza epatica nei bambini. In termini clinici, questo si traduce in un rallentamento della progressione della cirrosi epatica infantile, un potenziale guadagno di tempo rispetto al trapianto e una maggiore stabilità delle condizioni generali.
Nessun evento avverso grave è stato registrato.
Una strategia complementare, non alternativa
Vale la pena essere chiari su un punto: le cellule staminali non sostituiscono il Kasai, né eliminano il rischio di trapianto. Ma possono modificare il decorso della malattia in modo clinicamente rilevante — preservare la funzione epatica residua, attenuare l’infiammazione, rallentare la fibrosi.
In una condizione come la cirrosi epatica infantile, dove ogni mese di stabilità ha un valore enorme per la qualità di vita del bambino e per le sue possibilità terapeutiche future, questo non è un risultato secondario.
Conservare le cellule staminali del cordone ombelicale: cosa significa oggi
La raccolta delle cellule staminali del cordone ombelicale avviene al momento del parto, in modo sicuro, indolore e non invasivo. È una procedura che non interferisce con il travaglio né con le cure al neonato.
Quello che si conserva è un patrimonio biologico unico: cellule giovani, vitali, con un potenziale terapeutico che la ricerca continua ad esplorare — in ambito ematologico, immunologico e, come dimostra questo studio, rigenerativo.
La medicina non è ferma. E avere a disposizione cellule staminali crioconservate può fare la differenza in scenari che oggi non siamo ancora in grado di prevedere.
In Scientia Fides: rigore scientifico nella conservazione
Conservare le cellule staminali del cordone ombelicale in modo efficace richiede standard rigorosi e strutture all’altezza.
In Scientia Fides è una biobanca che opera con protocolli certificati, ambienti controllati, processi validati di crioconservazione, controlli microbiologici e genetici, e piena conformità alle normative europee. Una scelta che unisce sicurezza tecnica, trasparenza e responsabilità verso il futuro dei propri figli.