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Autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche nella sclerosi multipla: le nuove linee guida europee

Le nuove raccomandazioni di ECTRIMS (European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) ed EBMT (European Society for Blood and Marrow Transplantation), pubblicate su Nature Reviews Neurology, sono una vera e propria svolta nella gestione della sclerosi multipla (SM).
Per la prima volta, la comunità scientifica europea ha espresso in maniera ufficiale il consenso sull’uso dell’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di determinate forme aggressive della malattia.

Cosa cambia con le nuove linee guida?

Il Professor Paolo Muraro, dell’Imperial College di Londra e membro del Comitato Scientifico FISM – spiega che si tratta di una svolta sostanziale perché l’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche viene ora riconosciuto come una terapia a tutti gli effetti per le persone affette da sclerosi multipla in forme particolarmente aggressive e refrattarie ai farmaci attualmente disponibili.

In pratica, l’autotrapianto non è più un trattamento “di ultima istanza”, ma una possibile seconda linea terapeutica, quando i farmaci specifici non riescono a limitare a sufficienza l’aggressività della malattia.

“Avevo letto di casi in cui il trapianto non era risolutivo: cosa è cambiato?”

Un tempo, l’autotrapianto veniva proposto troppo tardi, quando la disabilità era già avanzata e il sistema nervoso aveva subito danni irreversibili.
Oggi la comunità scientifica ha compreso che il momento dell’intervento è cruciale: il trapianto è tanto più efficace quanto più precoce è la scelta di intervenire, cioè quando la malattia è già attiva ma non ha ancora compromesso in modo grave le funzioni motorie e cognitive.

Come spiega la Professoressa Matilde Inglese (Università di Genova, IRCCS San Martino), membro dell’Executive Committee di ECTRIMS, il trapianto deve essere fatto nei casi in cui la malattia è estremamente aggressiva o non risponde alle terapie disponibili. Intervenire prima, con criteri rigorosi, può davvero cambiare il decorso della sclerosi multipla.

L’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche può aiutare a ripristinare il sistema immunitario e ridurre l’attività della sclerosi multipla

Quando è consigliabile fare il trapianto?

Le nuove linee guida indicano che l’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche è raccomandato:

  • nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente particolarmente aggressiva;
  • quando il paziente non risponde ai farmaci ad alta efficacia;
  • o nei casi in cui la malattia mostra un decorso altamente aggressivo sin dalle prime fasi.

Il trapianto deve essere eseguito solo in centri altamente specializzati, con competenze integrate di neurologia ed ematologia, per garantire la sicurezza del paziente e la corretta gestione del follow-up.

Perché è importante il consenso di ECTRIMS ed EBMT?

La forza di queste nuove raccomandazioni deriva dal consenso interdisciplinare tra neurologi ed ematologi europei.
Come sottolinea il Professor Gianluigi Mancardi, pioniere del trapianto autologo in Italia, questo ha un enorme valore scientifico, perché è il frutto del lavoro congiunto delle due società di riferimento per la sclerosi multipla e per i trapianti di midollo. È una vera pietra miliare che definisce chi può beneficiare del trattamento e come deve essere eseguito.

Il documento, creato da questi due comitati, è corredato da oltre 160 riferimenti scientifici, tabelle pratiche e indicazioni su tutto il percorso terapeutico — dalla raccolta delle cellule staminali al monitoraggio neurologico e riabilitativo post-trapianto.

Il trapianto è sicuro? Cosa prevede il follow-up?

Sì, il trapianto è sicuro se eseguito nei centri con esperienza documentata.
Le linee guida chiariscono ogni aspetto della procedura: dalla chemioterapia preparatoria al monitoraggio post-trapianto, fino alla gestione della fertilità e della salute psicologica del paziente.
Il follow-up prosegue nel tempo, con controlli neurologici e risonanze periodiche per valutare la stabilità della malattia.

Serve un’autorizzazione da parte di EMA o FDA?

No, perché il trapianto autologo di cellule staminali non è un farmaco, ma una procedura medica.
Le indicazioni all’uso vengono quindi dalla comunità scientifica, e in Italia sono già recepite nelle Linee Guida dell’Istituto Superiore di Sanità.
Al punto 6.21, infatti, si raccomanda di valutare il trapianto nei casi selezionati e di indirizzare la persona a un centro emato-neurologico specializzato, in grado di gestire rischi e benefici in modo completo.

Campioni di sangue cordonale conservati in criobanca certificata per la futura terapia con cellule staminali

Perché parlare oggi di conservazione del sangue cordonale?

La ricerca sulle cellule staminali ematopoietiche mostra come queste cellule possano offrire nuove possibilità terapeutiche anche per patologie complesse come la sclerosi multipla.
Per questo, conservare alla nascita il sangue del cordone ombelicale rappresenta una scelta di grande valore: è una riserva unica di cellule staminali giovani e compatibili, che potrebbero un giorno essere utilizzate in ambito rigenerativo o terapeutico.

Affidarsi a una biobanca certificata secondo le linee guida europee, come In Scientia Fides, significa garantire che ogni campione sia conservato nel pieno rispetto dei protocolli di sicurezza internazionali, tracciato e disponibile in qualsiasi momento per un eventuale utilizzo medico.
In Scientia Fides è riconosciuta per i suoi standard di qualità, trasparenza e affidabilità, offrendo ai genitori la tranquillità di una conservazione sicura del patrimonio biologico dei propri figli.

In sintesi

Le nuove linee guida di ECTRIMS ed EBMT segnano una tappa storica: l’autotrapianto di cellule staminali ematopoietiche entra ufficialmente tra le opzioni terapeutiche per la sclerosi multipla più aggressiva.
Un riconoscimento che conferma quanto la ricerca sulle cellule staminali stia cambiando la prospettiva di cura e di qualità della vita per migliaia di persone.

Fonte: aism.it/autotrapianto-di-staminali-ematopoietiche-arrivano-le-linee-guida-di-ectrims-ed-ebmt