Negli ultimi anni le cellule staminali hanno aperto prospettive inedite nello studio delle malattie neurodegenerative. Una delle scoperte più recenti arriva dai laboratori della ShanghaiTech University, dove un gruppo di ricercatori ha utilizzato organoidi cerebrali — piccoli modelli tridimensionali di cervello ricavati da cellule staminali — per esplorare i meccanismi che portano alla comparsa del morbo di Alzheimer-Perusini.
Questa patologia prende il nome sia dal neurologo tedesco Alois Alzheimer, che nel 1906 la descrisse per la prima volta, sia dall’italiano Gaetano Perusini, che ne ampliò la caratterizzazione clinica e neuropatologica. L’Alzheimer-Perusini è oggi la forma più comune di demenza, con un impatto crescente sulla popolazione in seguito all’aumento della longevità.
Organoidi cerebrali: il laboratorio in miniatura
Gli organoidi cerebrali sono tessuti coltivati in vitro a partire da cellule staminali. Crescendo in tre dimensioni, assumono caratteristiche strutturali e funzionali simili a quelle del cervello umano, permettendo agli scienziati di osservare processi biologici che fino a pochi anni fa erano impossibili da riprodurre in laboratorio.
Nello studio pubblicato su Stem Cell Reports (agosto 2025), i ricercatori hanno ricreato in organoidi derivati da pazienti con forme rare ed ereditarie di Alzheimer le alterazioni tipiche dei primi stadi della malattia: accumulo della proteina amiloide, riduzione dei neuroni maturi e aumento della morte cellulare. Questi modelli non solo hanno confermato quanto già osservato nei cervelli dei pazienti post-mortem, ma hanno offerto la possibilità di sperimentare nuove ipotesi terapeutiche.
Il ruolo della timosina β4
Uno degli aspetti più interessanti emersi dallo studio riguarda il gene TMSB4X, responsabile della produzione della timosina β4 (Tβ4), una proteina con funzioni antinfiammatorie e neuroprotettive. Negli organoidi malati, così come nei campioni cerebrali umani, l’espressione di questo gene risultava drasticamente ridotta.
Quando i ricercatori hanno somministrato la proteina Tβ4 agli organoidi, hanno osservato effetti sorprendenti: diminuzione dei depositi di amiloide, recupero del numero di neuroni sani e normalizzazione dell’attività genica. Gli stessi risultati sono stati replicati anche su topi con Alzheimer familiare, nei quali la Tβ4 ha ridotto l’infiammazione e limitato l’iperattivazione neuronale, un segno distintivo della malattia.
Questi dati non rappresentano ancora una terapia pronta per l’uso clinico, ma evidenziano come la timosina β4 possa essere un bersaglio terapeutico promettente. Si tratta di una scoperta importante, perché fino ad oggi gran parte delle strategie contro l’Alzheimer-Perusini si sono concentrate solo sulla riduzione dell’amiloide, con risultati limitati.
Perché le cellule staminali sono decisive
Il cuore della scoperta non è solo la proteina individuata, ma la metodologia. Le cellule staminali, grazie alla loro capacità di differenziarsi in vari tipi cellulari, offrono un sistema unico per creare modelli “personalizzati” di malattia. Questo significa poter ricostruire in laboratorio non un Alzheimer generico, ma quello legato al patrimonio genetico di specifici pazienti.
Gli organoidi permettono di:
- studiare i primissimi cambiamenti cellulari della malattia;
- testare nuove molecole farmacologiche in un contesto che riproduce da vicino il cervello umano;
- ridurre la dipendenza da modelli animali, che spesso non riflettono fedelmente la complessità delle patologie umane.
Come sottolineato anche dalla International Society for Stem Cell Research (ISSCR), questo approccio segna una vera e propria rivoluzione nello studio delle malattie neurodegenerative.
L’importanza di conservare le cellule staminali da cordone ombelicale
Se gli organoidi cerebrali rappresentano un laboratorio in miniatura del cervello, le cellule staminali da cordone ombelicale costituiscono una riserva biologica unica che può accompagnare l’individuo per tutta la vita. Prelevate al momento della nascita, queste cellule possiedono un’elevata capacità di differenziarsi e rigenerare i tessuti. La loro conservazione delle cellule staminali in banche dedicate, come In Scientia Fides, garantisce la possibilità di utilizzarle in futuro, sia per il bambino stesso sia per familiari compatibili.
Negli ultimi anni, le cellule staminali da cordone ombelicale sono state utilizzate in centinaia di applicazioni cliniche, soprattutto in ambito ematologico e immunologico, ma il loro potenziale è molto più ampio. In prospettiva, potrebbero rivelarsi fondamentali anche nello studio e nella cura di patologie neurodegenerative come l’Alzheimer-Perusini, fornendo materiale biologico personalizzato con cui generare organoidi e testare nuove terapie.
Una sfida globale
Secondo l’Istituto Superiore di Sanità, in Italia le persone con demenza sono circa 1,2 milioni, delle quali tra il 50 e il 60% colpite da Alzheimer-Perusini. Nel 2025 si stima che i casi possano oscillare tra 600.000 e 720.000. Una crescita che riflette una tendenza globale: a livello mondiale, l’Alzheimer colpisce decine di milioni di individui e rappresenta una delle principali sfide sanitarie del XXI secolo.
Nonostante gli avanzamenti, il percorso verso una cura definitiva è ancora lungo. Le sperimentazioni cliniche richiedono anni di studi per valutare sicurezza ed efficacia, e molte ipotesi promettenti in laboratorio non hanno superato la fase clinica. Tuttavia, il fatto che oggi si possa intervenire direttamente su modelli di tessuto umano derivati da cellule staminali offre una nuova strada per accelerare la ricerca.
Conclusioni: una nuova frontiera
La scoperta del ruolo della timosina β4 non è un punto di arrivo, ma piuttosto l’inizio di un nuovo percorso. Essa dimostra che grazie alle cellule staminali possiamo costruire laboratori in miniatura capaci di svelare i segreti delle malattie e guidarci verso strategie terapeutiche più efficaci.
Per i pazienti e le loro famiglie, questa ricerca alimenta la speranza che un domani si possa non solo rallentare, ma forse prevenire l’insorgenza del morbo. Per la comunità scientifica, è la conferma che investire nello studio e nella conservazione delle cellule staminali significa aprire una delle porte più promettenti verso la medicina del futuro.
Fonti:
rainews.it/articoli/ultimora/dalle-cellule-staminali-un-nuovo-potenziale-bersaglio-terapeutico-per-la-malattia-di-alzheimer-perusini–312419b3-31c7-4cb3-a6d5-7844c097eede.html
eurekalert.org/news-releases/1094449?utm_source=chatgpt.com
pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40816274/