È iniziata lo scorso aprile la sperimentazione clinica della terapia con staminali autologhe del cordone ombelicale per contrastare la sordità e il deficit dell’udito nei neonati. Ad essere sottoposti al trattamento sono dieci bambini tra le 6 settimane e i 18 mesi d’età, colpiti da questa malattia dopo la nascita. Sono stati esclusi per vari motivi pazienti con anormalità genetiche.
La ricerca appartiene ai dottor James E. Baumgartner e Samer Fakhri dell’University of Texas Health Science Center a Houston, effettuata in collaborazione con la Georgia Health Sciences University, il M.D. Anderson Cancer Center, il Baylor College of Medicine e il Methodist Hospital System Research Institute, l’Associazione degli Speech Therapists for Children. Lo studio è promosso dal Memorial Hermann Hospital Linda Baumgartner, MS, CCC-SLP, terapeuta uditivo-verbale è la co-investigator dello studio clinico.
Si verifica ipoacusia neuro-sensoriale quando si blocca il funzionamento delle cellule ciliate dell’organo del Corti, nella coclea. La forma trasmissiva pare sia invece legata a problemi dell’orecchio medio. I dati indicano che oltre i 70 anni più del 50% della popolazione ne soffra (è l’handicap fisico più diffuso nel mondo occidentale), ma anche il 12% dei ragazzi tra i 6 e i 19 anni presentano danni all’udito in seguito all’eccessiva esposizione ai rumori. Uno studio OMS del 2005, stima che siano 278milioni gli individui nel mondo affetti da questa patologia (da grado moderato a severo), e che in Italia le persone con deficit acustici siano 7milioni.
Alla nascita, la perdita dell’udito riguarda 1,5 per 1.000 nati, raggiungendo per i neonati con fattori di rischio audiologico il 4-5%.
Al momento non vi sono terapie adeguate non invasive attuabili nella pratica clinica, né trattamenti per aumentare la funzionalità dell’organo del Corti, le cui cellule ciliate non possono essere sostituite chirurgicamente. Tuttavia i dati preclinici, rilevati dai ricercatori americani in modelli animali ed in vitro, mostrano che il trapianto di staminali autologhe del cordone ombelicale possa favorire i meccanismi di riparazione di questa struttura, ripristinando le cellule ciliate. Il trattamento potrebbe portare a un miglioramento dell’udito. Le staminali del cordone ombelicale, conservate al momento della nascita, sono una fonte sicura, disponibile e di rapido utilizzo al fine di ottenere cellule progenitrici efficaci, utilizzabili nella terapia di questa patologia.
Lo studio è il primo nel suo genere e nasce dalle ricerche in laboratorio di alcuni scienziati, che negli anni hanno constatato come le staminali ematopoietiche del cordone ombelicale sembrino contribuire all’amplificazione dei processi di guarigione della parte più interna dell’orecchio.
“Attualmente, le opzioni di trattamento per la perdita dell’udito neuro-sensoriale comprendono solamente apparecchi acustici o impianti cocleari – afferma il dottor Fakhri -. Ci auguriamo che questo trial clinico aprirà nuove strade, al fine di ampliare le possibilità di trattamento per la perdita dell’udito nei bambini.”
I medici utilizzano nella sperimentazione cellule staminali provenienti da un’importante banca del cordone ombelicale statunitense per uso medico e per la ricerca, a cui si erano rivolti i genitori dei giovanissimi pazienti prima del comparire dei sintomi della grave patologia nei figli.
Le staminali, dopo essere state poste in coltura e trattate, sono state trapiantate per mezzo di un’infusione endovenosa. È stato necessario tenere i bambini in ospedale sotto osservazione solo per alcune ore. Dovranno tornare al Children’s Memorial Hermann Hospital per ripetere le prove dopo un mese e a distanza di un anno, e dopo sei mesi per i test con risonanza magnetica.
Heather Brown, MS, CGC, Vice President of Scientific & Medical Affairs della banca che ha conservato le staminali cordonali di questa fondamentale ricerca, ha dichiarato: “La collaborazione con numerosi medici, che vogliono fare sperimentazione sulle proprietà terapeutiche delle staminali cordonali autologhe, al fine di utilizzarle per un’ampia varietà di malattie, ci permetterà di aiutare il progresso della ricerca nel campo della medicina rigenerativa, mettendo in contatto i genitori dei bambini con gli specialisti più appropriati al loro caso clinico. I pediatri del UTHealth, Children’s Memorial Hermann Hospital e della Georgia Health Sciences University sono in prima linea nello studio delle staminali cordonali e nella valutazione della loro capacità di facilitare il processo di guarigione dopo un danno ai nervi o ai tessuti dell’orecchio”.
“Questo studio è emozionante, perché potrebbe offrire un’alternativa non chirurgica per alcuni bambini con perdita anche completa di questa fondamentale funzione – ha affermato la dottoressa Linda Baumgartner -. Fatto ancora più importante, questo risulta il primo trattamento con la possibilità di ripristinare l’udito normale.”
Per il loro trial clinico, gli scienziati americani si sono ispirati a una sperimentazione effettuata nel 2008 in Italia, dal gruppo del Professor Martini, in collaborazione con il Professor Roberto P. Revoltella e con altri ricercatori della Fondazione onlus “Staminali e Vita”, nell’Istituto di Tecnologie Biomediche, presso il CNR di Pisa.
Questi sono ricorsi al trapianto di cellule staminali del cordone ombelicale umano per curare gravi deficit acustici attraverso un’infusione endovenosa nella coda di topi.
I soggetti interessati avevano perso l’udito in seguito ad un trattamento con la kanamicina, antibiotico aminoglicosidico che causa deficit irreversibili di questa funzione a dosaggi particolarmente alti, e per esposizione a rumori intensi, oppure dall’uso di entrambe le tecniche. La somministrazione endovenosa di cellule staminali emopoietiche CD133+ , ottenute dal sangue del cordone ombelicale umano comportavano segni di ripresa strutturale dell’orecchio interno, dovuto all’azione di un piccolo numero di staminali cordonali, che erano sopravvissute al trapianto, migrando verso l’organo del Corti. Gli scienziati del CNR avevano osservato la loro incorporazione nei tessuti della coclea. I risultati della sperimentazione, pubblicati su Cell Transplantation, periodico di medicina rigenerativa, indicavano che le staminali del cordone ombelicale ne ricostruivano l’architettura, riparando il danno sensoriale delle cellule ciliate e dei neuroni.
La ricerca, promossa dalla Fondazione “Staminali e Vita”, ha rilevato anche che la rigenerazione cocleare era inferiore nel gruppo trapiantato che aveva perso l’udito a causa del rumore rispetto al gruppo che lo aveva perso per azione di prodotti chimici. Gli effetti rigenerativi apparivano ancora più efficaci in topi iniettati con un numero maggiore di staminali cordonali CD133+. Inoltre, la riparazione delle lesioni migliorava col passare del tempo.
“Dopo due mesi i potenziali evocati, che registrano la reazione allo stimolo, risultano più vicini a quelli normali – dichiara il professor Martini -. Vari i punti che risultano ancora da approfondire: come le staminali del cordone ombelicale si differenzino in cellule uditive, quale sia la via migliore per introdurle.” “I nostri risultati sperimentali dimostrano un clamoroso miglioramento dei meccanismi rigenerativi dei tessuti cocleari, anche adoperando un numero estremamente ridotto di staminali cordonali umane, che siano riuscite a raggiungere l’organo del Corti.” Il Professor Revoltella, lead author dello studio: “Una parte di esse si sono fuse con le cellule locali, generando degli ibridi, e appaiono correlate con la rigenerazione e la riparazione dei tessuti, mentre nei gruppi di controllo l’orecchio interno rimane seriamente danneggiato”.
Fonte: Zenit.org